Un recours très encadré aux technologies d’édition du génome héritable, Heritable Human Genome Editing : HHEG (1), serait possible dans certains cas précis de maladie génétique transmissible. Le rapport Heritable Human Genome Editing, publié le 3 septembre dernier par une commission internationale d’experts anglo-saxons (U.S. National Academy of Medicine, U.S. National Academy of Sciences, and the U.K.’s Royal Society),  identifie de rares cas où l’utilisation de CRISPR, les fameux « ciseaux génétiques », pourrait, d’un point de vue scientifique,  s’avérer sûr et efficace.  Les experts internationaux y  plaident pour une utilisation encadrée de la technologie CRISPR, et formulent des recommandations en ce sens.  Le rapport a exclu de ses travaux toute considération sociétale ou éthique, et s’en tient à une approche médicale. Des critiques se sont élevées, qui rappellent la nécessité d’accompagner – et non de faire suivre – les innovations technologiques d’une reflexion sur leur gouvernance : «The report constantly avers that it is about science and not ethical or societal considerations, though it concedes that it must engage with ‘societal and ethical issues that are inextricably linked to these [technical] requirements», estime Peter Mills, assistant director, Nuffield Council on bioethics en Grande-Bretagne.

En France, les applications de procédés qui induiraient des modifications génétiques transmissibles à la descendance restent totalement interdites, ainsi qu’il est rappelé dans la nouvelle loi de bioéthique en cours de discussion, et dans les pays européens signataires de la Convention d’Oviedo.

Le rapport écarte toute utilisation de la technologie CRISPR qui viserait des maladies d’origine polygénique, avec des variants génétiques multiples,  et à fortiori des “traits non médicaux et des améliorations génétiques », et ce toujours pour des raisons de sureté et d’efficacité : “The outcomes of genome editing in human zygotes cannot be adequately controlled. No one has demonstrated that it is possible to reliably prevent the formation of undesired products at the intended target site; the generation of unintentional modifications at off-target sites, and  the production of mosaic embryos, in which intended or unintended modifications occur in only a subset of an embryo’s cells; the effects of such mosaicism are difficult to predict. An appropriately cautious approach to any initial human uses would include stringent standards for preclinical evidence on each of these points ». “

Les cas envisagés portent en particulier sur les maladies héréditaires monogéniques qui induisent une mortalité significative : “ Examples include muscular dystrophy, beta-thalassemia, cystic fibrosis, and Tay-Sachs disease. With some notable exceptions, monogenic diseases are individually rare, but together the thousands of monogenic diseases impose significant morbidity and mortality on populations. Current knowledge of medical genetics suggests that the possibility of using HHGE to increase the ability of prospective parents to have biologically-related children who will not inherit certain monogenic diseases is a realistic one » … «  (2).

La rédaction du rapport avait été lancé en réaction à l’ “affaire He Hankui”, du nom du médecin qui, en 2018 en Chine, avait utilisé en dehors de tout cadre légal la technologie CRISPR pour modifier le génome d’enfants lors d’un processus de reproduction in vitro. 

National Academy of Medicine, National Academy of Sciences, and the Royal Society. 2020. Heritable Human Genome Editing. Washington, DC: The National Academies Press. https://doi.org/10.17226/25665.

1-Le HHGE se définit comme : “The possibility of heritable editing occurs when alterations to genomic DNA are made in gametes (eggs or sperm) or any cells that give rise to gametes, including the single cell zygote resulting from fertilization of an egg by a sperm cell, or cells of an early embryo. Changes made to the genetic material in such cells can be passed on to subsequent generations ». 

2- Pour accéder au résumé : https://www.nap.edu/resource/25665/Heritable%20Human%20Genome%20Editing%20Report%20Summary%20-%20FINAL%2020200903.pdf. p. 2.