L’étude du jour concerte un traitement de thérapie génique utilisé pour des patients atteints d’une forme génétique de surdité : “des chercheurs ont introduit une copie fonctionnelle d’un gène essentiel à l’audition directement dans l’oreille interne à l’aide d’une seule injection. Les dix patients, allant de jeunes enfants à des adultes, ont tous constaté une amélioration de leur audition, certains d’entre eux ayant même observé des progrès rapides en seulement un mois”.

“L’essai a porté sur dix patients âgés de 1 à 24 ans, traités dans cinq hôpitaux en Chine. Tous souffraient d’une forme génétique de surdité liée à des mutations d’un gène appelé OTOF. Ces mutations empêchent l’organisme de produire suffisamment de protéine otoferline, essentielle à la transmission des signaux sonores de l’oreille interne vers le cerveau. Pour remédier à cela, les chercheurs ont utilisé un virus adéno-associé (AAV) synthétique pour introduire une version fonctionnelle du gène OTOF directement dans l’oreille interne. Le traitement a été administré par une injection unique à travers une membrane située à la base de la cochlée, appelée fenêtre ronde. Les effets se sont manifestés rapidement. La plupart des patients ont commencé à retrouver une partie de leur audition en moins d’un mois. Au bout de six mois, tous les participants ont montré une nette amélioration. En moyenne, le niveau sonore qu’ils pouvaient percevoir est passé de 106 décibels à 52″.  

Science Daily https://www.sciencedaily.com/releases/2026/04/260403044651.htm et

Jieyu Qi, Liyan Zhang, Ling Lu, Fangzhi Tan, Cheng Cheng, Yicheng Lu, Wenxiu Dong, Yinyi Zhou, Xiaolong Fu, Lulu Jiang, Chang Tan, Shanzhong Zhang, Sijie Sun, Huaien Song, Maoli Duan, Dingjun Zha, Yu Sun, Xia Gao, Lei Xu, Fan-Gang Zeng, Renjie Chai. AAV gene therapy for autosomal recessive deafness 9: a single-arm trial. Nature Medicine, 2025; 31 (9): 2917 DOI: 10.1038/s41591-025-03773-w

Via  @kimmonismus